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这几天有个重磅政策的发布，在医药行业内引起了沸腾，也刷爆了从业者们的朋友圈，这一纲领性文件的发布对医药界来说格外令人鼓舞。2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》），全篇包含6大部分，共36条改革条款。《意见》发布以后10月9日上午，CFDA即举行了新闻发布会，对其进行了解读，并回答了记者提问。本人阅读了该文件后，对其关心或熟悉的内容也进行了归纳整理，简单的谈一下自己的认识和看法。

《意见》中开篇就谈到对临床试验管理的改革，首先就是临床试验机构资格认定实行备案管理，这条改革对临床试验机构的发展具有重大意义。对临床试验机构以备案制取代认证制，鼓励社会力量投资设立临床试验机构，允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验，这预示着临床试验机构面临市场化、国际化的竞争，通过优胜劣汰，现有的临床试验机构可能面临新一轮的资源整合、优化和洗牌。《意见》中提到“对开展临床试验的医疗机构建立单独评价考核体系，仅用于临床试验的病床不计入医疗机构总病床，不规定病床效益、周转率、使用率等考评指标”等，整体上从临床试验机构的单独评价考核体系、试验病床、研究者职务职称晋升等方面给予了众多利好，有望增进医院领导对临床试验的重视度，还对提升医院和医务人员参与临床药物试验的兴趣有极大的促进作用。临床试验机构也可以以此为契机，促进本机构实现临床试验规模扩大化、临床试验研究者职业化、从而提高临床试验质量，来形成具有国际化的临床试验意识。

这次《意见》中首次提出了支持罕见病治疗药品医疗器械研发。提出了国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市。这对于罕见病治疗用药和医疗器械的研发提供了政策的保障。这对于中国罕见病患者是个福音，特别对仍然处在几乎无人问津的罕见病治疗用药的研发也是很有利处。我也很期待将来以卫计委牵头正式发布的国家罕见病目录，和目前国外以及国内不同版本的罕见病目录有何差异，哪些疾病进入了目录，哪些没有进入目录。另外这次也提出了完善和落实药品试验数据保护制度，对创新药、罕见病治疗药品、儿童专用药、创新治疗用生物制品以及挑战专利成功药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。这对药企来说是个好消息，因为《意见》对罕见病治疗药品的研发提供了政策的保障，极大的激发了罕见病治疗药品的投入，期待在不久的将来，中国自己研发的罕见病治疗药品能够批准上市。

众所周知我国原研药少，仿制药多，仿制药的质量或疗效不如“进口药”也是业界和病患默认的。当然，近年来的状况已经有了很大改观，但短期内距离临床医生的期盼还有很大差异，我国人口众多，如果不加快进度改变现状，会与广大人民群众的用药需求形成很大差距。这次《意见》的出台无疑为消灭差异，缩短差距，满足需求起到积极的推动作用。

《意见》当中提到“支持医疗机构、医学研究机构、医药高等学校开展临床试验”，对于医疗机构不必提及，但我对医学研究机构、医药高等学校开展临床试验没有概念，我想之后官方应该有清晰和细化的描述。需要明确“开展”和“参与”的界限。只要是临床试验，只要涉及人体，就要与资质挂钩，而资质是特定的门槛。如何让不具备医疗资质，或者明确地说，不持有医师资格证书的研究人员“开展”临床研究，是要设限的，否则有不可预期的后果。

这次《意见》除了说到上述的改革之外，还有几条我也认为比较重要。比如，上市申请的临床试验数据可接受国际多中心临床试验数据，这就是说无论是国内企业还是国外企业，国际多中心的临床数据，都可以有条件的拿回中国来作为申请产品上市的部分支持性数据。当然，如果是第一次申报的话，要做一个对照性研究证明中国人和外国人的基因差异没有这方面的影响，这也是ICH一般的要求。还有一条就是该文件里提出，就是向药监局申请上临床批文即IND的时候，首先要经过伦理机构的同意。我作为非专业人士的眼光看的话，这一条将来能够做下调整是不是更好，调整成伦理和药审中心的审评同步进行。原因是，我国真正能做创新药的GCP机构还是不多的，因此造成了一般的伦理机构都没有经验审评创新药。另外伦理机构即使有经验的，他的整体的人员实力也没有药审中心强。再加上目前我国还没有区域伦理，我们也不可能通过社会力量，在极短时间内做成一个高精尖的与国际接轨的伦理机构。等于是药审中心先把审查的第一步责任给了伦理机构了，所以就会造成我们在申请创新药这个路径上多了一道槛，希望这方面将来能够改变。之前看到的ICH的国家也是这么规定的。现在我国已经ICH的成员了，还希望这条能与之趋同。关于新药进入临床试验的审评审批周期缩短，就是向FDA的办事效率靠齐的，我们不奢望马上达到美国FDA那样的30天，但起码较之前的数月周期会提前很多。

还一个我比较关注的是《意见》提出创新药及时按规定纳入基本医保支付范围，同时还提出各地可及时将疗效明确、价格合理的新药纳入公立医院药品集中采购范围。假如创新药物能够更好、更快地纳入国家医保支付范围，高质量的创新药企业能够获得合理的回报，企业创新就有了动力和实力，有利于制药行业形成良性循环，从而更好地推动创新发展。这是中国成为创新药大国的前提，相信我国这些创新性企业正翘首以待呢。

此次《意见》的发布，意义非凡！它作为一个纲领性的文件在十九大前以两办名义推出“36条意见”，是个大礼包！《意见》的发布，让我们看到国家改革的力度和决心，研发创新的春天真的到来了！相信在不久的将来一系列配套措施会围绕《意见》相应展开并落地实施。